작성일 : 18-10-11 18:00
[생활정보] 안전성평가연 비임상시험기술로 '글로벌 신약' 지원
 글쓴이 : happy
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국내에서 비임상시험을 진행한 미국 바이오 제약기업의 핵산의약품이 유럽과 캐나다에 이어 미국 FDA의 최종 신약 승인을 받았다.

안전성평가연구소(소장 송창우)는 연구소에서 진행한 비임상시험 자료를 바탕으로 미국의 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스사(Ionis Pharmaceuticals)가 개발한 희귀질환 치료제 '테그세디(Tegsdi: 이노테센)'가 6일 미국 FDA로부터 최종 발매 승인을 받았다고 10일 밝혔다.

테그세디는 지난 7월 유럽과 10월 캐나다에서 신약 승인을 받았다. 테그세디는 다발성 신경 병증인 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR)에 대한 세계 최초의 'RNA 표적 치료제'이다. 상대적으로 고난이도의 안전성평가기술이 필요한 핵산의약품 분야에서 안전성평가연의 비임상시험 기술의 우수성을 인정 받은 것이다.

hATTR은 간에서 주로 생성되는 일종의 혈액 단백질인 트랜스티레틴(Transthyretin)의 결함으로 해당 단백질이 파괴되면서 발생하는 희귀질환의 일종으로 전 세계에 5만명의 환자가 있는 것으로 알려져 있다.
 
자회사인 엑시아 테라퓨틱스(Akcea Therapeutics)가 전담으로 판매할 테그세디는 hATTR 환자들에게 수반되는 1기 또는 2기 말초신경병증 치료제이다.

안전성평가연은 지난 2011년부터 아이오니스사와 공동으로 테그세디의 개발과정에서 유전독성시험, 생식독성시험, 약물동태시험, 안전성약리시험 등을 진행했다.

특히 핵산의약품 개발에 필수적으로 뒷받침돼야 하는 생체시료분석법(바이오어날리시스)을 공동 개발하고 확립했다. 또 테그세디 후보물질을 처음 선택하는 원숭이 시험을 안전성평가연에서 진행해 테그세디 후보물질을 선택하도록 지원했다. 

아이오니스는 안전성시험자료를 바탕으로 임상시험 등의 후속 연구를 진행했으며, 테그세디의 신약 승인을 위해 EU, 캐나다, 미국에서 잇달아 발매 허가를 획득했다.

송창우 안전성평가연구소장"안전성평가연이 꾸준히 추진해 온 국제협력 사업으로 글로벌 신약 개발 성과를 거뒀다"며 "전 세계적으로 안전성평가연의 비임상시험 기술이 인정받고 있는 만큼 국내외 기업들과 글로벌 블록버스터 개발 협력을 가속화할 것"이라고 말했다. 

한편, 아이오니스는 지난 1989년 미국 샌디에고 칼스배드시에서 연구를 시작한 세계적 핵산신약개발 기업이다. 지난 2007년부터 핵산 신약개발을 목표로 안전성평가연과 공동으로 'KIT-IONIS 바이오신약개발센터'를 운영해 왔다.

지금까지 희귀성 고(高) 콜레스테롤 치료 주사제 '카이남로(성분 mipomersen sodium)' 개발에도 참여해 미국 FDA의 승인을 받았다. 

독자 개발한 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 신약개발 기술 등을 바탕으로 안전성평가연이 비임상시험 기술을 통해 심근경색 등 다양한 심혈관질환, 심부전, 염증성질환 치료제, 항암제 등의 개발을 중점적으로 실시하고 있다.